Comprender las diferencias en el manejo de pacientes con enfermedades raras

Utilizamos datos de la vida real para descubrir las sutiles diferencias en el manejo de pacientes que padecen una enfermedad rara y caracterizar la respuesta a las terapias actuales.

El reto

Una compañía biofarmacéutica estaba preparando el lanzamiento de una nueva terapia génica para una enfermedad del hígado rara, crónica y autoinmune que progresa lentamente. Entre el 30% y el 50% de los pacientes no presentan una respuesta completa y suficiente al tratamiento actualmente disponible. La enfermedad, con una prevalencia de 1-5 /10.000, afecta a unas 15.000 personas en Francia, y su manejo se concentra en unos pocos centros expertos. La compañía buscaba una comprensión profunda de esta enfermedad gastrointestinal rara en Francia, así como datos de la vida real para pronósticos futuros, acceder al mercado y otras actividades de marketing médico. La compañía contrató a Kantar para obtener una mejor comprensión del manejo de esta enfermedad, más allá de las pautas actuales, incluyendo conseguir una muestra representativa de la población de pacientes en Francia y una caracterización de su respuesta al tratamiento.

La estrategia 

Kantar implementó una estrategia dual, basada tanto en estudios cualitativos como observacionales. La fase cualitativa proporcionó una comprensión profunda de los objetivos actuales del tratamiento, los umbrales, los retos y las necesidades no satisfechas en un mercado dinámico, donde los únicos datos disponibles anteriormente provenían de los centros de investigación. El estudio observacional recogió datos de 56 médicos y experiencias de 378 pacientes. 

El insight

Los resultados de nuestro estudio mostraron que aproximadamente un tercio de los pacientes afectados por esta enfermedad gastrointestinal rara en Francia son diagnosticados en una etapa tardía de la enfermedad. Los datos de la vida real indican que de los pacientes que reciben la terapia estándar actual, el 41 por ciento no responde al tratamiento, según los criterios de París utilizados en los centros expertos. 

El impacto 

Esta investigación es muy relevante, dado que nuestros resultados arrojaron nuevos datos de la vida real en un área donde no se habían presentado datos nuevos en los últimos 10 años. 

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